Amplo生物技术,一个领先的美国生物技术公司,致力于开发创新AAV-based基因治疗神经肌肉接点障碍宣布该奖项的快速跟踪阶段I / II STTR拨款NIH-NINDS。这种高度竞争性赠款将提供大量资金促进amp - 201,一个AAV-ColQ基因疗法旨在解决严重先天性肌无力的综合症(CMS)由胶原蛋白Q (ColQ)缺乏引起的。
独占许可协议下,Amplo生物技术获得AAV-ColQ数据由教授Kinji Ohno的实验室名古屋大学的基础形式amp - 201。在快车道STTR计划,Amplo将与教授合作里卡多Maselli神经学家CMS专家和加州大学戴维斯分校的研究员。
Amplo amp - 201年生物技术的发展建立在发展的amp - 101,一个针对Dok-7 AAV-DOK7基因治疗先天性肌无力的综合症,Amplo预计将在2024年的临床试验。在证明最初的安全性和有效性,该公司计划扩张到其他神经肌肉疾病,利用的巨大潜力amp - 101和amp - 201显著提高对CMS的大多数病人的生活质量。
“Amplo激动与加州大学戴维斯分校合作发展的amp - 201,解决关键的患有ColQ CMS未满足的需求。通过结合amp的力量- 101和amp - 201,我们有信心,我们有能力改变CMS患者的生命,”博士表示。会长Patricio赛的首席执行官Amplo生物技术,拥有博士学位,MBA。