今天,美国食品和药物管理局批准Vyjuvek,单纯疱疹病毒1型(1型单纯疱疹病毒)基于矢量的基因疗法,治疗伤口的患者6个月大的时候,老瘠薄表皮松解大疱(DEB)变异(年代)七世α1型胶原链(COL7A1)基因。
“Vyjuvek是美国fda批准的首个基因疗法治疗DEB,一种罕见的和严重的遗传皮肤病,”彼得马克斯说,医学博士博士,主任FDA生物制品评价和研究中心。“今天的行动表明FDA的持续承诺支持开发和评估罕见疾病的新疗法,解决未满足的需求或条件”。
黛比是一种遗传性疾病,影响皮肤和指甲的结缔组织和结果的变异(年代)COL7A1基因。这个基因编码VII型胶原蛋白(COL7),这是一个至关重要的蛋白质,有助于加强和稳定皮肤的外层和中间层。当COL7A1不足,皮肤层分离,导致痛苦和衰弱水泡和伤口。DEB通常在出生时出现,主要分为两种类型根据继承模式:隐性瘠薄表皮松解大疱(RDEB)和占主导地位的瘠薄表皮松解大疱(DDEB)。
症状可能受影响的人们之间差别很大。DDEB患者通常有轻微的病例和猛烈的主要影响的手,脚,膝盖,手肘。RDEB案例可以是痛苦的和衰弱,常常涉及广泛的水泡,会导致视力丧失,毁容,和其他严重并发症,这可能是致命的。
Vyjuvek转基因实验室(工程)是一个单纯疱疹病毒用于提供正常的副本COL7A1基因的伤口。COL7分子排列成长,薄包锚定原纤维形成,表皮(皮肤)和真皮,它对维护皮肤的完整性至关重要。Vyjuvek也被修改,以消除其在正常细胞复制的能力。Vyjuvek混合成一个赋形剂(非活性成分)凝胶局部应用程序之前。医疗专业Vyjuvek凝胶适用于均匀液滴,病人的伤口一周一次。
Vyjuvek的安全性和有效性是主要建立在一项随机、双盲、安慰剂对照研究涉及与DEB共有31个科目,其中包括30名学生患RDEB和DDEB一个主题。在这项研究中,两个相近尺寸的DEB伤口在每个病人识别和随机分配接受局部Vyjuvek管理局或安慰剂每周。对象的年龄范围从1年到44年(平均年龄17年)。效果建立了改善伤口愈合,定义为不同的比例确认完成(100%)伤口关闭Vyjuvek-treated与接受安慰剂的伤口在24周。百分之六十五的Vyjuvek-treated伤口完全封闭的,只有26%的安慰剂组伤口完全封闭。
此外,在不同的临床研究中,两个年轻的病人患RDEB(分别为6和7个月大的时候)收到局部Vyjuvek每周没有任何新的安全发现。
最常见的不良反应与Vyjuvek包括瘙痒、发冷、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕。
病人或看护者Vyjuvek治疗期间应采取以下的措施:
- 避免直接接触伤口治疗(例如,碰,抓)和治疗伤口的敷料后约24小时Vyjuvek应用程序。意外事件的曝光,病人和暴露个人应该干净的受灾地区。
- 洗手,戴防护手套当改变伤口敷料。
- 消毒绷带从第一换药后Vyjuvek治疗杀病毒的代理,如异丙醇70%、6%过氧化氢,或< 0.4%氯化铵,处置消毒绷带在一个单独的家庭垃圾的密封塑料袋。处理后续使用的调料和清洁材料放入一个密封的塑料袋,在生活垃圾处理。
这个应用程序收到孤儿药和快速通道名称。Vyjuvek还收到了再生医学先进的治疗和优先审核名称和罕见的小儿疾病优先评审券。FDA的罕见的小儿疾病优先评审券计划旨在鼓励开发新的药物和生物制剂预防和/或治疗罕见疾病的孩子。
Vyjuvek批准授予克里斯托生物技术,公司。
