必威betway西汉姆联app手机版

2023年4月19日星期三

Gamida Cell的同种异体细胞疗法Omisirge®(omidubic必威betway下载el- only)获得FDA批准

Gamida Cell有限公司Gamida cell(纳斯达克股票代码:GMDA)是一家致力于将细胞转化为强大治疗药物的细胞治疗先驱,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Gamida cell的同种异体细胞疗法Omisirge必威betway下载®(omidubicel-onlv),用于12岁及以上血液学恶性肿瘤的成人和儿童患者,这些患者计划在清髓调节后进行脐带血移植,以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。

必威betway下载Omisirge获得了FDA的突破性疗法认定、优先审查和孤儿药认定,这反映了干细胞移植对额外供体来源的需求未得到满足。这是第一个基于全球随机iii期临床研究批准的同种异体干细胞移植疗法。请参阅随附的全文处方信息了解更多信息。

Gamida cell总裁兼首席执必威betway下载行官Abbey Jenkins说:“FDA批准Omisirge是血液恶性肿瘤患者治疗的重大进步,我们相信这可能会增加干细胞移植的可及性,并有助于改善患者的预后。”“我们感谢所有的临床医生、患者和整个Gamida Cell团队,没有他们,这项批准是不可能的。我们也承认FDA在支持Omisirge和其他创新的、可能挽救癌症和其他严重疾病患者生命的细胞疗法的开发方面发挥的关键作用。”必威betway下载

在一项全球随机iii期临床研究中,Omisirge在治疗人群中显示中性粒细胞恢复的中位时间为12必威betway下载天,而标准脐带血为22天(p<0.001)。1移植后100天内,Omisirge组39%的患者和标准脐带血组60%的患者发生2/3级细菌或3级真菌感染。必威betway下载1完整的3期临床研究结果可在美国血液学会的官方期刊。Omisirge的安全性与清除骨髓后异基因造血必威betway下载干细胞移植的预期不良事件一致。在接受Omisirge治疗的117例患者中,47%的患者发生输液必威betway下载反应(15%为3级或4级),58%的患者发生急性移植物抗宿主病(GvHD)(17%为III-IV级),35%的患者发生慢性移植物抗宿主病(GvHD), 3%的患者发生移植物衰竭。2

在Omisirge的三期研究中,超过40%的患者是不同种族的,必威betway下载1强调Omisirge可能在多大程度上有助于解决干细胞移植中的健康差必威betway下载异。

“Omisirge的批准是造血干细必威betway下载胞移植的一个重大进展,”国家骨髓捐赠计划首席医疗官Steven M. Devine医学博士说®(NMDP)/匹配®“黑人或非裔美国人通过捐献登记找到匹配的几率只有29%,而白人患者的几率为79%。3.添加Omisi必威betway下载rge作为新的供体来源可能有助于增加来自不同种族或民族背景的患者获得干细胞移植的机会,这些患者很难在登记处找到完全匹配的供体。”

同种异体造血干细胞移植为包括急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓细胞白血病和骨髓增生异常综合征在内的血液系统恶性肿瘤提供了潜在的治疗选择。同种异体移植使用来自供体而不是受体的细胞。

必威betway下载Omisirge是利用专有的烟酰胺(NAM)技术来增强和扩大祖细胞数量的。这一过程产生了丰富的造血祖细胞,导致它们的干性得以保存,归巢到骨髓并保留了植入能力。

必威betway下载Omisirge是在Gamida Cell位于以色列Kiryat Gat的最先进的、完全许可的GMP生产工厂生产的。必威betway下载Omisirge预计将在开始生产后30天内送到移植中心。Gamida Cell Assist是安排Omisirge生产的关键资源,将在过程的每一步为患者、护理人员和医院的移植团队提供支持。必威betway下载

必威betway下载Omisirge现在在美国的移植中心可以为合适的患者订购。移植中心的登记工作正在进行中。正如Gamida Cell在3月27日的财报电话会议上所讨论的,该公司正在寻求战略合作伙伴关系,以支持Omisirge的推出和商业化。必威betway下载该公司还宣布,它已聘请Moelis & company LLC协助探索合作伙伴关系或更广泛的战略选择,这将提供额外的资源,以支持Omisirge的推出以及在美国和世界其他地区的相关商业活动。必威betway下载

电话会议

Gamida Cell将于美国东部时间4月18日(周二)上午8点召开电话会议,讨论FDA批准Omisirge。请参加电话会议必威betway下载注册在这里建议至少在参加电话会议前10分钟这样做。电话会议的网络直播可以在Gamida Cell网站的“投资者和媒体”部分访问www.gamida-cell.com。网络直播的重播将在活动后约两小时内提供,持续约30天。

必威betway下载Omisirge指示

必威betway下载Omisirge是一种来自脐带血的烟酰胺修饰的异基因造血祖细胞疗法,适用于成人和12岁及以上患有血液恶性肿瘤的儿童患者,这些患者计划在清髓调节后进行脐带血移植,以减少中性粒细胞恢复时间和感染发生率。

Omisirge重要安全信息必威betway下载

黑框警告:输注反应、移植物抗宿主病、移植物综合征和移植物衰竭

  • 输液反应可能是致命的。在输注过程中监测患者并停止严重反应。已知对二甲亚砜(DMSO)、葡聚糖40、庆大霉素、人血清白蛋白或牛物质过敏的患者禁用。
  • 移植物抗宿主病可能是致命的。免疫抑制治疗可以降低GvHD的风险。
  • 植入综合征可能是致命的。及时用皮质类固醇治疗植入综合征。
  • 移植物失败可能是致命的。监测患者造血功能恢复的实验室证据。

禁忌症

必威betway下载OMISIRGE禁忌用于已知对二甲亚砜(DMSO)、葡聚糖40、庆大霉素、人血清白蛋白或牛产品过敏的患者。

警告和注意事项

过敏反应
注射OMISIRGE可能会发生过敏反应。必威betway下载反应包括支气管痉挛、喘息、血管性水肿、瘙痒和荨麻疹。严重的过敏反应,包括过敏反应,可能是由于DMSO、残留庆大霉素、葡聚糖40、人血清白蛋白(HSA)和OMISIRGE中的牛物质。必威betway下载必威betway下载如果脐带血献血者在子宫内接触过抗生素,则OMISIRGE可能含有残留的抗生素。对抗生素有过敏反应史的患者应在给药后监测过敏反应。必威betway下载

输液反应
OMISIRGE输注后发生输注反应,包括高血压、粘膜炎症、吞咽困难、呼吸困难必威betway下载、呕吐和胃肠道毒性。术前应用退烧药、组胺拮抗剂和皮质类固醇可降低输液反应的发生率和强度。在临床试验中接受OMISIRGE移植的患者中,47%(55/必威betway下载117)的患者出现了任何严重程度的输注反应。15%(18/117)患者出现3-4级输液反应。输注反应可能在开始输注OMISIRGE的几分钟内开始,尽管症状可能继续加剧,但在输注完成后数小时内不会达到峰值。必威betway下载在给药期间和给药后监测患者输注反应的体征和症状。必威betway下载当发生反应时,暂停输注并根据需要进行支持性护理。

移植物抗宿主病
急性和慢性GvHD,包括危及生命和致命的病例,发生在使用OMISIRGE治疗后。必威betway下载在接受OMISIRGE移植的患者中,58%(68/117)报必威betway下载告了II-IV级急性GvHD。17%(20/117)报告了III- IV级急性GvHD。慢性GvHD发生率为35%(41/117)。急性GvHD表现为黄斑丘疹、胃肠道症状和胆红素升高。接受OMISIRGE治疗的患者应接受免疫抑制必威betway下载药物以降低GvHD的风险,监测GvHD的体征和症状,并在发生GvHD时进行治疗。

移植综合症
由于OMISIRGE来源于脐带血,因此可能会出现移植综合征。必威betway下载在植入期监测患者有无不明原因发热、皮疹、低氧血症、体重增加和肺部浸润。一旦发现植入综合征,立即用皮质类固醇治疗以改善症状。如果不及时治疗,移植物综合征可能发展为多器官衰竭和死亡。

移植失败
在OMISIRGE临床试验中,3%(4/117)的患者发生原发性移植物衰竭。必威betway下载原发性移植失败,可能是致命的,定义为移植后第42天中性粒细胞绝对计数不能达到每微升血液500以上。免疫排斥反应是移植失败的主要原因。监测患者造血功能恢复的实验室证据。

供体来源的恶性肿瘤
2例接受OMISIRGE治疗的患者在移植后第二年出现必威betway下载移植后淋巴细胞增生性疾病(PTLD)。PTLD表现为淋巴瘤样疾病,多发于非淋巴结部位。如果不治疗,PTLD通常是致命的。病因被认为是由eb病毒(EBV)转化的供体淋巴细胞。对于持续性细胞减少的患者,可能需要对血液进行EBV DNA的连续监测。一名接受OMISIRGE治疗的患者在移植后第四年出必威betway下载现了供体细胞源性骨髓增生异常综合征(MDS)。自然历史被假定为与自然历史相同新创MDS。终身监测继发性恶性肿瘤。如果发生继发性恶性肿瘤,请联系Gamida Cell,电话:(844)477-7478。

严重感染的传播
由于OMISIRGE来源于脐带血,因此可能发生传染病的传播。必威betway下载疾病可能是由已知或未知的传染因子引起的。对供体进行感染风险增加、败血症临床证据和与异种移植相关的传染病风险筛查。对母亲和婴儿献血者的血液进行检测,以确定献血者感染的证据。请参阅完整的处方信息,警告和预防措施,严重感染的传播进行测试的清单。必威betway下载OMISIRGE检测无菌性、内毒素和支原体。如果脐带血献血者在子宫内接触过抗生素,可能会影响无菌检查结果的可靠性。产品制造包括牛衍生试剂。所有动物源性试剂在使用前均经过动物病毒、细菌、真菌和支原体检测。这些措施并不能消除传播这些或其他传染性传染病和致病原的风险。测试结果可在容器标签和/或随附的记录中找到。如果在使用时无法获得最终的无菌结果,质量保证部将无菌测试的阳性结果告知医生。向Gamida Cell报告传播性感染的发生,电话:(844)477-7478。

罕见遗传疾病的传播
必威betway下载OMISIRGE可能传播涉及造血系统的罕见遗传疾病,因为它来源于脐带血。对脐带血献血者进行筛查,以排除镰状细胞性贫血和血红蛋白C、D和e异常引起的贫血。由于采集脐带血时献血者的年龄,排除罕见遗传疾病的能力受到严重限制。

不良反应

最常见的不良反应(发生率为20%)是感染、GvHD和输液反应。

请参阅全文处方信息,包括黑框警告。

关于Gamida Cell

Gamida Cell是细胞治疗的先驱,致力于将细胞转化为强大的治疗药物。该公司的专利烟酰胺(NAM)技术利用NAM的特性来增强和扩增细胞,创造出同种异体细胞治疗产品和候选产品,这些产品和候选产品可能治愈血液恶性肿瘤患者。其中包括Omisirge必威betway下载®fda批准的烟酰胺修饰异体造血祖细胞疗法,以及正在研究用于治疗血液恶性肿瘤的内在NK细胞候选疗法GDA-201。欲了解更多信息,请访问www.gamida-cell.com或在LinkedIn、Twitter、Facebook或Instagram上关注Gamida Cell。

关于前瞻性陈述的警告说明

本新闻稿包含前瞻性陈述,该术语在1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义,包括有关Gamida Cell产品Omisirge的潜在救生或治疗和商业潜力必威betway下载®(omidubicel- only),以及可能增加的干细胞移植机会。任何描述Gamida Cell的目标、期望、财务或其他预测、意图或信念的声明都是前瞻性声明,应被视为有风险的声明。此类声明受到许多风险、不确定性和假设的影响,包括与临床、科学、监管和技术发展有关的风险、不确定性和假设,以及开发和商业化可安全有效地用作人类治疗药物的候选产品过程中固有的风险、不确定性和假设。鉴于这些风险和不确定性,以及Gamida Cell于2023年3月31日向美国证券交易委员会(SEC)提交的10-K表格年度报告的风险因素部分和其他部分所描述的其他风险和不确定性,以及Gamida Cell不时向美国证券交易委员会提交的其他文件(可在http://www.sec.gov),此类前瞻性陈述中讨论的事件和情况可能不会发生,并且Gamida Cell的实际结果可能与预期或暗示的结果存在重大不利差异。虽然Gamida Cell的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断,但这些陈述仅基于Gamida Cell目前已知的事实和因素。因此,请不要依赖这些前瞻性陈述。

1Horwitz, m.e., Stiff, p.j., Cutler, C, Brunstein, C, Hanna, R., Maziarz, r.t., Rezvani, a.r., Karris, n.a., McGuirk, J., Valcarcel, D., Schiller, g.j., Lindemans, c.a., Hwang, w.y., Koh, l.p., Keating, A., Khaled, Y., Hamerschlak, N., Frankfurt, O., Peled, T., Sanz, G.(2021)。奥米杜比尔与标准清髓脐带血移植:一项3期随机研究的结果。138(16), 1429 - 1440。https://doi.org/10.1182/blood.2021011719
2必威betway下载省略[包装插入]。波士顿,马萨诸塞州:Gamida Cell;2023.
3.为什么捐献骨髓时种族很重要。做你的对手。(无日期)。检索于2023年4月16日,来自https://bethematch.org/transplant-basics/how-blood-stem-cell-transplants-work/how-does-a-patients-ethnic-background-affect-matching/

必威betway西汉姆联app手机版 //www.prdhamaka.com
我们的出版物致力于为读者带来最新的医疗器械新闻。我们很自豪地宣称,我们的订户包括医疗专家、设备行业高管、投资者和其他联合医疗专业人员,以及对研究各种医疗设备感兴趣的患者。我们希望您在我们易于阅读的出版物及其总体目的和目标中找到价值!必威betway西汉姆联app手机版医疗器械新闻杂志是PTM医疗保健营销公司的一个部门。Pauline T. Mayer是总编辑。

姊妹刊物

生物科技新闻杂志

通过使用本网站,您同意接受《医疗器械新闻杂志》必威betway西汉姆联app手机版隐私政策

Baidu
map