Gamida电池有限公司(纳斯达克:GMDA),细胞疗法的先驱细胞变成强大的治疗工作,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Gamida细胞的同种异体细胞疗法,Omisirge必威betway下载®(omidubicel-onlv),用于成人和儿科患者12岁及以上血液恶性肿瘤计划在脐血移植后骨髓条件减少中性粒细胞恢复和感染的发生率。
必威betway下载Omisirge获得突破性治疗名称、优先级从FDA审查和孤儿药名称,反映出未满足的需要额外的干细胞移植的供体来源。它是第一个同种异体干细胞移植疗法的基础上批准一个全球性、随机的3期临床研究。请参见附带的全部处方信息为更多的信息。
“FDA批准Omisirge是一个必威betway下载重大的进步的血液恶性肿瘤患者的治疗,我们认为可能会增加获得干细胞移植和帮助改善病人的结果,”艾比·詹金斯说,总裁兼首席执行官Gamida细胞。“我们感谢所有的临床医生、患者和整个Gamida细胞团队没有他们,这将不可能得到批准。我们也承认FDA所起的关键作用,支持Omisirge和其他创新的发展和潜在拯救生命的细胞治疗癌症患者和其他严重的疾病。”必威betway下载
在全球随机3期临床研究中,Omisirge证明中值时间12天的中性粒细胞恢复意图治疗人口,相比标必威betway下载准脐带血的22天(p < 0.001)。1三年级年级2/3的细菌或真菌感染发生率在100天内移植后发生在39%的病人在Omisirge胳膊,60%的患者在标准脐带血的手臂。必威betway下载1完整的3期临床研究结果是可用的血,美国血液学会的官方杂志。Omisirge的安全性是符合预期的不良事件后必威betway下载同种异体造血干细胞移植的骨髓。117名病人Omisirge对于任何疾病,输液反应发生在47%的必威betway下载患者(3或4级15%),急性移植物抗宿主病(GvHD) 58% 17% (iii iv级),慢性移植物抗宿主病35%,移植失败的3%。2
超过40%的病人Omisirge种族和族裔第三阶段研究多元化,必威betway下载1强调的程度Omisirge在干细胞移植可能帮助解决健康差异。必威betway下载
“批准Omisirge造血干细胞移必威betway下载植是一个重大的发展,”史蒂文·m·迪瓦恩说,医学博士首席医疗官在国家骨髓捐赠计划®(。/匹配®。“黑人或非裔美国人的病人只有29%的机会找到一个匹配通过捐赠注册与患者的发病几率为79%是白人。3添加Omisi必威betway下载rge作为新的捐赠来源可能有助于增加获得干细胞移植对患者从种族或种族不同背景的人很难找到一个完全匹配的捐献者在注册表中。”
同种异体造血干细胞移植提供了一个潜在的治疗选择血液恶性肿瘤包括急性髓系白血病,急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞性白血病和骨髓增生异常综合征。同种异体移植接受者以外的使用从供体细胞。
必威betway下载Omisirge制造增强和扩大祖细胞的数量,利用专用烟酰胺(南)技术。这个过程会产生丰富的造血祖细胞,导致具备干细胞的保存,归航的骨髓和保留移植能力。
必威betway下载Omisirge Gamida细胞制造的最先进的,完全授权GMP生产基地在Kiryat手枪,以色列。必威betway下载Omisirge预计将交付给移植中心后30天内生产的开始。Gamida细胞帮助,关键资源调度Omisirge的制造业,将提供支持患者,护理人员和医院的移植团队过程的每一步。必威betway下载
必威betway下载Omisirge现在可以在美国移植中心为适当的病人。新员工培训的移植中心正在进行中。作为公司的3月27日财报电话会议,讨论Gamida细胞正在寻求战略伙伴关系,支持Omisirge的发射和商业化。必威betway下载该公司还宣布,保留了莫里斯公司LLC协助合作的探索或更广泛的战略选择,将提供额外的资源来支持推出Omisirge和相关商业活动在美国和世界其它地区。必威betway下载
电话会议
Gamida细胞将主办一个电话会议,讨论FDA批准Omisirge周二,4月18日,上午8点。访问电话会议,请必威betway下载注册在这里并建议这样做至少10分钟前加入呼叫。网上直播的电话会议可以访问的“投资者和媒体”部分Gamida细胞网站www.gamida-cell.com。网络直播的回放可以大约两个小时后,大约30天。
必威betway下载Omisirge指示
必威betway下载Omisirge是烟酰胺改性同种异体造血祖细胞疗法来自脐带血表示用于成人和儿科患者12岁及以上血液恶性肿瘤是谁计划在脐血移植后骨髓条件减少中性粒细胞恢复和感染的发生率。
Omisirge的重要安全信息必威betway下载
盒装警告:输液反应,移植物抗宿主病,移植综合症,移植失败
- 输液反应可能是致命的。监测病人在输液和停止对严重反应。使用已知的过敏患者禁忌二甲亚砜(DMSO)、右旋糖酐40,庆大霉素,人类血清白蛋白或牛材料。
- 移植物抗宿主病可能是致命的。政府免疫抑制治疗可能降低移植物抗宿主病的风险。
- 移植综合症可能是致命的。与糖皮质激素治疗移植综合症及时。
- 移植失败可能是致命的。监测患者造血恢复的实验室证据。
禁忌症
必威betway下载OMISIRGE已知的过敏患者禁忌在二甲亚砜(DMSO)、右旋糖酐40,庆大霉素、人血清白蛋白,或牛产品。
警告和预防措施
过敏反应
与OMISIRGE冲剂可能发生过敏反应。必威betway下载反应包括支气管痉挛、气喘、血管性水肿、瘙痒和荨麻疹。严重的过敏反应,包括过敏反应,可能是由于DMSO,剩余庆大霉素,右旋糖酐40岁的人血清白蛋白(HSA)和牛在OMISIRGE材料。必威betway下载必威betway下载OMISIRGE可能含有残留抗生素如果脐带血捐赠在子宫内暴露于抗生素。史的患者应监测对抗生素过敏反应过敏反应后OMISIRGE管理。必威betway下载
输液反应
输液反应发生后OMISIRGE输液,包括高血压、粘膜炎症、吞咽困难、呼吸困难必威betway下载、呕吐、和胃肠道毒性。术前用药法用退烧药,组胺拮抗剂,糖皮质激素可能降低发病率和输液反应的强度。在患者移植OMISIRGE在临床试验中,47%(55/117必威betway下载)患者输液反应的严重程度。3 - 4年级输液反应被报道在15%(18/117)的患者。输液反应可能开始OMISIRGE输液开始后几分钟内,虽然症状可能继续加强,而不是几个小时峰值注入完成后。必威betway下载监测病人的症状和体征输液反应期间和之后OMISIRGE管理。必威betway下载发生反应时,暂停注入和研究所的支持性护理。
移植物抗宿主病
急性和慢性移植物抗宿主病,包括危及生命和死亡病例,OMISIRGE治疗后发生。必威betway下载患者移植OMISIRGE年级II-IV急性移植物抗宿主病被报必威betway下载道在58% (68/117)。三级- IV急性移植物抗宿主病在17% (20/117)。慢性移植物抗宿主病发生在35%(41/117)的患者。急性移植物抗宿主病表现为斑丘疹的皮疹、胃肠道症状、胆红素升高。OMISIRGE患者应该接受免疫抑制药物降低必威betway下载移植物抗宿主病的风险,被监控移植物抗宿主病的体征和症状和治疗移植物抗宿主病的发展。
移植综合症
移植综合症可能发生因为OMISIRGE来自脐带血。必威betway下载监测患者不明原因发热、皮疹、血氧不足,体重增加,肺浸润peri-engraftment时期。用糖皮质激素治疗一旦移植综合症是公认的改善症状。如果未经治疗,移植综合症可能进步multiorgan衰竭和死亡。
移植失败
移植物衰竭主要发生在3%(4/117)的患者在OMISIRGE临床试验。必威betway下载主要移植失败,这可能是致命的,被定义为未能达到绝对中性粒细胞计数大于500每微升血液移植后42天。免疫排斥反应是移植失败的主要原因。监测患者造血恢复的实验室证据。
供体来源的恶性肿瘤
两个OMISIRGE发达患者移植后淋巴组织障碍(PT必威betway下载LD)移植后二年级。PTLD表现为lymphoma-like疾病支持non-nodal网站。PTLD如果不治疗通常是致命的。病因被认为是供体淋巴细胞改变了eb病毒(EBV)。连续监测血患者EBV DNA可能保证持久的血球减少。一个病人接受OMISIRGE了供体细胞衍生骨髓增生必威betway下载异常综合征(MDS)在大四期间移植后。自然历史被认为是一样的新创MDS。监控终身继发性恶性肿瘤。如果发生继发性恶性肿瘤,接触Gamida细胞(844)477 - 7478。
传播的严重感染
传染性疾病的传播可能发生因为OMISIRGE来自脐带血。必威betway下载疾病可能是由于已知或未知的传染性病原体。捐助者筛查的风险增加了感染,败血症的临床证据,和传染病风险与异种移植有关。孕产妇和婴儿捐赠血液检测供体感染的证据。看到完整的处方信息,警告和预防措施,严重感染的传播为测试列表。必威betway下载OMISIRGE进行无菌检测,内毒素和支原体。可能存在影响不育的可靠性测试结果如果脐带血捐赠在子宫内暴露于抗生素。产品制造包括bovine-derived试剂。所有动物试剂检测动物病毒、细菌、真菌、支原体在使用前。这些措施并不能消除风险或其他传染性传染病和疾病传播代理。测试结果可能会发现在容器标签和/或附带的记录。如果最终无菌结果不可用的时候使用,质量保证将无菌检测任何积极的结果传达给医生。报告传播感染的发生Gamida细胞(844)477 - 7478。
罕见遗传疾病的传播
必威betway下载OMISIRGE可能传输罕见遗传疾病涉及造血系统,因为它是来自脐带血。脐带血捐赠被筛选排除捐助者和镰状细胞性贫血,贫血由于异常血红蛋白C, D, e .因为年龄的捐赠脐带血收集发生,排除罕见遗传疾病的能力是极其有限的。
不良反应
最常见的不良反应(发生率> 20%)是感染、移植物抗宿主病,输液反应。
请参阅完整处方信息,包括警告信息。
关于Gamida细胞
Gamida细胞是细胞疗法的先驱细胞变成强大的治疗工作。公司专有的烟酰胺(南)技术利用不结盟运动的特性来增强和扩大细胞,建立同种异体细胞疗法产品和候选人可能血液恶性肿瘤患者的治疗。这些包括Omisirge必威betway下载®,一个fda批准的烟酰胺改性同种异体造血祖细胞疗法,和gda - 201,一种内在的NK细胞疗法的候选人被调查为血液恶性肿瘤的治疗。额外的信息,请访问www.gamida-cell.com或遵循Gamida细胞在LinkedIn Twitter、Facebook或Instagram。
警示有关前瞻性陈述
本新闻稿中包含前瞻性陈述这个词的定义在1995年私人证券诉讼改革法案,其中包括对潜在拯救生命或治疗Gamida细胞治疗和商业潜力的产品,Omisirge必威betway下载®(omidubicel-onlv)和对潜在的增加获得干细胞移植。任何声明描述Gamida细胞的目标,期望金融或其他预测,意图或信仰是前瞻性声明,应该被视为一种风险声明。这样的声明受到许多风险,不确定性和假设包括相关临床、科学、监管和技术发展和内在的过程中发展和商业化产品的候选人,是作为人类的治疗安全有效。根据这些风险和不确定性,以及其他各种风险和不确定因素,风险因素部分和其他部分介绍Gamida细胞形成10 - k的年度报告,提交给美国证券交易委员会(SEC) 3月31日,2023年,和其他文件,不时Gamida细胞与SEC(可用http://www.sec.gov),在这些前瞻性陈述讨论的事件和环境可能不发生,和Gamida细胞的实际结果可能不同物质,从而不利与预期或暗示。尽管Gamida细胞的前瞻性陈述反映其管理层的诚信判断,这些语句只基于事实和目前已知的因素Gamida细胞。作为一个结果,你被警告不要依赖于这些前瞻性陈述。
1霍维茨,m E。,僵硬,p . J。卡特勒,C。,Brunstein, C., Hanna, R., Maziarz, R. T., Rezvani, A. R., Karris, N. A., McGuirk, J., Valcarcel, D., Schiller, G. J., Lindemans, C. A., Hwang, W. Y., Koh, L. P., Keating, A., Khaled, Y., Hamerschlak, N., Frankfurt, O., Peled, T., … Sanz, G. (2021). Omidubicel vs standard myeloablative umbilical cord blood transplantation: Results of a phase 3 randomized study.血,138年(16),1429 - 1440。https://doi.org/10.1182/blood.2021011719
2必威betway下载Omisirge(包插入)。波士顿,MA: Gamida细胞;2023年。
3当捐赠骨髓种族为何重要。是比赛。(无日期)。检索2023年4月16日https://bethematch.org/transplant-basics/how-blood-stem-cell-transplants-work/how-does-a-patients-ethnic-background-affect-matching/