AI疗法,Inc .),临床分期发展中罕见疾病的新疗法,生物制药公司今天宣布毕业典礼的研究者发起第二阶段研究加州大学旧金山分校的小说吸入形式的西罗莫司,lam - 001治疗闭塞性细支气管炎综合征(BOS) post-lung移植的病人。BOS依然移植后死亡的主要原因,影响大约50%的肺移植受者的5年。在世界范围内,每年进行4600例肺移植。
“BOS是肺移植患者的主要并发症为没有批准的疗法。BOS病理学是由炎症的小型航空公司,fibroproliferation和异常上皮的再生。逐步缩小这些航空公司会导致呼吸困难和最终需要筛选标准或死亡,”史蒂文·海斯说,医学博士,医学主任加州大学旧金山分校肺移植程序和试验的主要研究者。“虽然进行了回顾性的分析表明,口服西罗莫司能改善生存在BOS患者中,系统性毒性限制了它的广泛应用。吸入版本的西罗莫司药物直接输送给肺组织的承诺需要的地方,可能减少系统性风险敞口和伴随的毒性。”
48周,随机,双盲,安慰剂对照研究的目的是评估安全性、耐受性和疗效的lam在30 - 001与新诊断成人BOS(1 - 2年级)。主要的审判的端点安全,耐受性和无进展生存(定义为> 10%的最早发生FEV1下降从基线或死于呼吸衰竭)。二次端点包括FEV1、FEV1 / FVC的变化在48周从基线或无进展生存时间(由最早的基线的改变残> 20%或死于呼吸衰竭)。进一步评估将包括改变生活质量以SGRQ-C在48周,6分钟步行距离的变化从基线在48周(6随钻测量),血液和BAL的西罗莫司和各种探索性的措施。
林- 001
林- 001是一个专有的,临床实验的,吸入的西罗莫司,也称为雷帕霉素。西罗莫司的潜力在BOS支持人类和动物数据。人类有限的回顾数据管理口服西罗莫司肺移植后表明改善生存在BOS的预防和治疗的设置。这些数据进一步提振了小鼠模型中的数据表明,西罗莫司使闭塞的BOS航空公司通过几种机制,包括减少招聘的纤维细胞,防止气道上皮损失和增加免疫抑制Treg和Breg细胞的渗透。
