昴宿六疗法Inc .(昴宿六),生物技术公司开创性的新一代精密基因疗法和精密交付解决方案治疗复杂的神经疾病,今天宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了一个临床实验的设备免税(IDE)来启动一个关键试验的昴宿六ThecaFlex DRx系统(ThecaFlex)。皮埃尔关键研究将评估的安全和性能ThecaFlex皮下港口和囊内的导管系统重复鞘内访问、脑脊液(CSF)的愿望,和交付SPINRAZA®(nusinersen)脊肌萎缩症(SMA)患者。
皮埃尔关键研究(https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05866419)将招收90名患者,分两个阶段进行。第一阶段预计将在2023年夏天,在一个有限数量的网站在美国和将包括10病人登记,植入,跟从了30天。第二阶段将参加额外的80个病人更大数量的网站在美国和欧洲,预计将在2024年开始。
”昴宿六很高兴开始评估ThecaFlex的安全性和性能与SPINRAZA SMA患者接受治疗。ThecaFlex代表刻意努力的顶点设计交付系统专门为重复丸鞘内给药,“昴宿六的首席执行官PJ阿南德说。“IDE批准,即将开始的关键研究是至关重要的步骤帮助病人与一个潜在的治疗需要交付替代和改善治疗经验。”
ThecaFlex有可能成为第一个植入式设备旨在使常规皮下访问交付的反义寡核苷酸(麻生太郎)疗法。ThecaFlex获得欧洲CE标志。此外,它也收到了来自美国食品及药物管理局突破设备名称。
“我的许多SMA患者复杂脊柱解剖或脊柱侧凸和可能受益于接收SPINRAZA通过另一种管理方法,”布莱恩·斯奈德说,医学博士博士,整形外科医生、波士顿儿童医院,整形外科教授,哈佛医学院和CureSMA董事会成员。“ThecaFlex可能会大大改善这些人的治疗经验,是一个重要的替代方法标准腰椎穿刺过程。”
皮埃尔关键研究先前宣布的一部分生原体之间的合作公司(纳斯达克:BIIB)和昴宿六提供生原体与机会利用ThecaFlex改善病人治疗经验和可访问性的目标为一个更广泛的人口患有神经疾病的人。公司将共同协作的临床开发,制造和商业化的ThecaFlex SPINRAZA和其他潜在的麻生太郎疗法。皮埃尔研究的结果来评估与SPINRAZA ThecaFlex SMA可以通知途径生原体广泛的临床实验的麻生太郎组合疗法。
皮埃尔的审判命名为纪念皮埃尔•博拉生原体高管扮演了一个至关重要的角色,在与昴宿六建立合作。在试验可以发现更多的细节https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05866419。
