GENFIT(纳斯达克和泛欧交易所:GNFT)晚期生物制药公司致力于改善病人的生活难得的和严重的肝脏疾病,其特征是高未满足的医疗需求,今天宣布它已授权的全球独家权利ASK1抑制剂srt - 015(注射配方在急性肝脏疾病2从密封摇滚疗法),西雅图,华盛顿(美国)临床阶段公司发展first-in-class和一流的激酶抑制剂。
ASK1抑制:治疗策略和多系统的好处
ASK1抑制显示几个潜在的有利影响,可能在ACLF有关,如阻塞有限合伙人(脂多糖)相关hyperinflammatory反应,减少ROS(活性氧)-相关免疫反应,减少细胞凋亡,减少促炎细胞因子的释放,减少纤维化和保护巨噬细胞线粒体功能。
多器官的好处已经被观察到在一些动物模型和临床试验3:
- 在肾脏疾病,ASK1调制限制肾脏炎症、细胞凋亡和纤维化
- 在肝脏疾病,ASK1调制防止肝细胞死亡,炎症和纤维化
- 在脑部疾病,ASK1调制限制神经退化
- 在炎性疾病,ASK1调制限制有害的免疫反应
- 在心肺疾病,ASK1调制降低心力衰竭的发病。
帕斯卡尔•Prigent GENFIT的首席执行官评论道:“我们兴奋地宣布这许可协议这标志着额外的里程碑的执行我们在肝脏疾病的发展战略与高未满足的医疗需求。一个CLF是一个复杂的障碍可能会需要不同的方法的结合和wi此次收购,我们继续加强领导指示。我们现在有一个独特的组合在ACLF三个不同的临床阶段的项目。考虑其liver-centric活动潜力多器官的好处和广度的证据支持在ACLF进一步发展,我们强烈相信srt - 015的潜力。”
根据协议,密封摇滚疗法可用于支付€1亿,包括监管、临床、和商业的里程碑付款,加上分层的版税。
其他资产年代在GENFIT ACLF特权
在ACLF,其市场规模估计了IQVIA达到近40亿美元在美国和在五个主要欧洲国家到2030年,GENFIT发展两个其他资产:VS-01 NTZ。
- VS-01
VS-01目前正在评估在国际将它公诸于众™阶段2,非盲、随机、对照、多中心、概念验证研究来评估它的功效,安全,和耐受性除了标准的护理(SOC),单独SOC相比,在成人患者ACLF等级1和2和腹水。
印第安纳州(试验性新药)实际上是4月17日,2023年,第一个病人预计将参加第二阶段的筛选和试验在未来几天。计划,大约60成人患者ACLF等级1和2将参加这次试验。病人将在1:1的比例随机接受每日腹腔内管理VS-01超过4天的SOC(积极治疗组)或独自SOC(对照组)。
这项研究的主要目的是测量使用慢性肝衰竭疗效财团ACLF (CLIF-C)4分数在7天。
数据预计将在2024年上半年应该支持准备进一步测试的有效性。高未满足的需求在这个指示和孤儿药的名称来自美国食品和药物管理局VS-01,预计项目合格的加快卫生当局提供的监管途径。
- NTZ
从阶段1的两个研究最近进行了初步数据对象与肝损伤肾功能损害和主题支持良好的安全性和耐受性方面更好。综上所述,安全性和药代动力学结果,以及探索性药效学数据,支持进一步的临床发展NTZ ACLF患者,和第二阶段概念验证研究患者NTZ ACLF等级1和2与FDA目前正在讨论。
关于ACLF
Acute-on-Chronic肝衰竭是一种罕见的,危及生命,但不同病因的潜在可逆的条件。ACLF是公认的临床综合症,在全球范围内定义的多器官功能障碍和失败在慢性肝病和肝硬化患者高短期死亡率在一段28至90天。
肝硬化患者最初可能补偿。随着进展,许多患者会有急性失代偿肝硬化并发症的特点是快速发展如腹水、肝性脑病(他),胃肠道出血,或细菌感染,这是非常常见的原因住院治疗。入院时,大约有30%的患者将开发肝脏和/或其他器官衰竭(s)(我。e、大脑、肾脏、心血管和呼吸道),将被视为ACLF。56789
关于GENFIT
GENFIT是一个晚期生物制药公司,致力于改善肝病患者的生活特点是高未满足的医疗需求。GENFIT是肝脏疾病研究和开发的先锋,丰富的历史和强大的科学遗产横跨超过二十年。由于其高的专业知识将早期资产潜力开发和pre-commercialization阶段后期,今天GENFIT拥有越来越多的创新和多样化的管道治疗和诊断的解决方案。
研发管道覆盖6治疗领域通过7个程序,探索潜在的分化机制的行动,在不同的发展阶段(临床前,第一阶段,第二阶段,阶段3)。这些疾病急性慢性肝衰竭(ACLF),肝性脑病(他),胆管癌(CCA),尿素循环障碍(UCD),有机酸血症(OA)和原发性胆汁胆管炎(中国人民银行)。除了治疗之外,GENFIT的管道还包括一个诊断业务集中在纳什和ACLF。
GENFIT在里尔和巴黎(法国)设施,苏黎世(瑞士)和剑桥,MA(美国)。GENFIT是上市公司在纳斯达克全球精选市场上市,在隔间B泛欧交易所的监管市场在巴黎(纳斯达克和泛欧交易所:GNFT)。2021年,伊普森成为GENFIT最大的股东,持有公司8%的股份。www.genfit.com
