布鲁姆科学,Inc .,临床分期,中枢神经系统(CNS)公司专注于发现和开发突破性的治疗目标为神经系统疾病,肠脑轴今天宣布的积极成果1期临床研究在健康的志愿者,展示良好的安全,耐受性和应变动力学的提单- 001,一个orally-delivered Biotherapeutic产品(LBP)。
布鲁姆科学发展提单- 001 Dravet综合症和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。布鲁姆还宣布今天提单- 001收到FDA罕见的小儿疾病名称Dravet综合症。
“Dravet综合征是一种罕见的和毁灭性的形式的儿童癫痫患者癫痫发作有未满足的需求仍然难以控制,谁的经验与当前药物明显的副作用,”保罗Baroldi说,博士,医学博士,首席医疗官布鲁姆的科学。“提单- 001显示承诺可以改变生活的小说作为一种治疗选择。与这些结果我们计划进行到第二阶段的临床开发与我们预期剂量治疗窗内Dravet综合症和ALS。”
总结关键提单- 001第一阶段研究结果:
- 提单- 001表现出良好的安全性和耐受性良好,没有严重不良事件(节约)在所有四个剂量组
- 良好的应变与提单- 001组件动力学观察菌株增加以剂量依赖的方式
- 所有治疗相关的不良事件(AEs)温和的除了一个主题在最高剂量经历过中等疲劳,没有干预和解决他们继续治疗
- 提单的最高剂量组- 001,最常见的治疗相关的副反应(AE)食欲下降(3/6科目)没有其他治疗相关的AEs多发生在我们每一个人
- 所有治疗相关的AEs瞬态,除了食欲下降,一直持续到随访期间两个科目,和所有治疗相关的AEs没有干预
- 没有AEs导致研究药物戒断和所有参与者完成了研究
- 临床上没有明显的异常心电图报告任何个人在所有治疗组
”通过一个突破方法通过肠脑治疗发展轴,我们相信开花有潜力开发全新的转型与优越的安全性和有效性治疗档案,可以产生重大影响的生活病人患有罕见疾病,”克里斯托弗·雷耶斯说,博士,布鲁姆科学的创始人兼首席执行官。“这里程碑建立在多年的开创性工作,验证布鲁姆的IrisRx平台和能力选择菌株优化对安全和活动。”
基于临床前资料连同这些第一阶段的结果,布鲁姆打算提前提单- 001第二阶段研究Dravet综合症和ALS患者在2024年。
关于提单的第一阶段的临床试验——001年的健康志愿者
提单- 001的第一阶段研究是一项随机,双盲,安慰剂对照,单中心,多个提升剂量研究健康志愿者(NCT05818306)。这项研究的主要目标是调查的安全性和耐受性提单- 001在健康志愿者连续28天。在这项研究中,提单- 001或安慰剂注射32健康成人参与者(bl - 001 n = 24;在四个剂量组安慰剂n = 8)。
关于提单- 001
提单- 001是一个first-in-class,口头传递,住Biotherapeutic产品(LBP)正在开发的华科学治疗多种神经系统疾病,包括Dravet综合症和肌萎缩性侧索硬化症。
提单- 001首次旨在复制抗癫痫作用的生酮饮食调节伽马氨基丁酸(GABA)和其他关键的生物能量学的途径。提单- 001包含两个理性选择人类肠道微生物已被证明在细胞分析和动物实验消除hyper-excitatory活动,增加GABA在海马体和显著降低或消除癫痫发作频率和持续时间。
提单- 001也旨在解决潜在的氧化应激,ALS的发展的一个关键因素,可能减缓或阻止疾病进展。提单- 001可以减弱运动神经损失,增加寿命和运动协调在临床前研究肌萎缩性侧索硬化症。