PTC疗法公司(纳斯达克:PTCT)今天宣布,该委员会对人用医药产品(CHMP)已经采取了积极的意见的扩展Evrysdi®(risdiplam)营销授权包括两个月以下的婴儿在欧盟(EU)。最终决定关于批准预计从今年晚些时候欧盟委员会(European Commission)。
“CHMP的意见代表Evrysdi发展的另一个重要的里程碑,”马修·b·克莱恩说,医学博士首席执行官,PTC疗法。“婴儿是一个重要的病人发生前症状组,值得进入口腔,家庭管理在疾病的早期治疗。”
CHMP的意见是基于RAINBOWFISH临时分析(n = 18),其中包括6名婴儿和两个或三个SMN2基因的副本完成至少一年的研究评估。其中,100%(6/6)能够与Evrysdi坐一年的治疗后,67%(4/6)和50%(3/6)站可以独立行走。所有婴儿在12月还活着没有永久通风。
Evrysdi基于PTC的拼接平台。Evrysdi由罗氏公司上市,在美国由Genentech罗氏集团的一员。罗氏公司导致的临床开发Evrysdi作为与SMA基金会合作的一部分和PTC疗法。
关于脊髓性肌萎缩(SMA)
脊髓性肌萎缩(SMA)是一种严重的进行性神经肌肉疾病,可以是致命的。它会影响大约10000年婴儿和婴儿死亡率的治疗是最主要的遗传原因。SMA是由突变引起的运动神经元生存基因1 (SMN1),导致缺乏SMN蛋白。这种蛋白质是遍布全身的,必要的功能神经肌肉和运动控制。没有它,神经细胞不能正常工作,导致进行性肌无力。根据SMA的类型,一个人的体力和行走的能力,吃或呼吸可以显著减少或丢失。
关于Evrysdi®(risdiplam)
Evrysdi是一个运动神经元生存2 (SMN2)导演RNA拼接修饰符对SMA设计引起的染色体突变5问导致SMN蛋白缺乏。Evrysdi设计均匀地分配到身体的所有部分,包括中枢神经系统(CNS)和管理日常在家在液态形式通过口或喂食管。
Evrysdi旨在治疗SMA通过增加和维持生存的生产运动神经元(SMN)蛋白在中枢神经系统(CNS)和外围组织。SMN蛋白被发现在整个身体和维持健康的运动神经元和运动是至关重要的。
Evrysdi被欧洲药品局授予'称号(EMA)在2018年,并于2017年被FDA孤儿药的名称。Evrysdi, 2021年被授予药物发现由英国药理学会,以及药物研究学会药物发现奖。Evrysdi目前在100个国家批准。Evrysdi由Genentech销售在美国,罗氏集团的一员,和销售由罗氏公司在其他国家的。
关于RAINBOWFISH
RAINBOWFISH (NCT03779334)是一个非盲、单臂,多中心研究,调查功效,安全,药物动力学,和药效学Evrysdi婴儿(~ n = 25),从出生到六周的年龄(第一次剂量)基因诊断SMA还未出现症状。这项研究是完全了。
PTC疗法,Inc。
PTC是一个全球性的生物制药公司专注于发现、开发和商业化的临床分化药物罕见疾病患者提供好处。PTC的创新能力来确定新疗法和全球商业化产品驱动的基础投资在一个健壮的和多样化的变革的药物。PTC的使命是提供最佳治疗病人没有治疗方案。PTC的策略是利用其强大的科学和临床专业知识和全球商业基础设施带来治疗的病人。PTC相信这允许它为所有利益相关者价值最大化。想要了解更多关于PTC,请访问www.ptcbio.com并遵循我们在Facebook上,在@PTCBio Instagram, LinkedIn和Twitter。
