基因泰克罗氏集团的成员(6:RO,罗格;OTCQX:股市),今天宣布,从全球第三阶段积极成果COMMODORE 1和2的研究,评估crovalimab的疗效和安全性,一个临床实验的,小说anti-C5回收单克隆抗体,eculizumab相比,目前的护理标准阵发性夜间血红蛋白尿(PNH),提出了在欧洲血液学协会(EHA)混合,发生在法兰克福,德国6月8日,2023年。
“选择皮下自治,crovalimab可以帮助满足终身PNH患者及其照顾者的需求,”李维Garraway说,医学博士博士,首席医疗官和全球产品开发主管。“COMMODORE研究数据将提交给世界各地的监管机构。”
PNH是一种罕见的和危及生命的血液状况,红细胞被破坏的补体系统——先天免疫系统的一部分——导致症状如贫血、疲劳、血凝块和肾脏疾病。C5抑制剂已被证明是有效的治疗条件。Crovalimab工程在血液中循环,使持续补充通过低剂量抑制皮下(SC)政府每四个星期。
在海军准将2的研究中,79.3%(95%置信区间CI: 72.9, 84.5)的参与者随机治疗与溶血crovalimab实现控制在5到25周比例为79.0%(95%置信区间CI: 69.7, 86.0) eculizumab。此外,65.7%(95%置信区间CI: 56.9, 73.5)实现避免输血(TA)从基线到星期25 crovalimab和68.1%(95%置信区间CI: 55.7, 78.5), eculizumab。助教的定义是成为不输血,不需要输血的人每protocol-specified指南。输血需求是重要的临床措施引起的溶血补充PNH的失调。临床上有意义的改善FACIT-Fatigue分数从基线到25周发生在双臂,与数值更大改善crovalimab(调整意味着改变7.8 [95% Cl: 6.5, 9.1]),而eculizumab(调整意味着改变5.2 [95% Cl: 3.4, 6.9])。
不良事件(AEs)发生在78%的参与者接受crovalimab和80%的接受eculizumab COMMODORE研究2。严重的感染发生在3%的参与者接受crovalimab和7%的参与者接受eculizumab,没有脑膜炎球菌感染。最常见的AE,发生在16%的人接受crovalimab和13%的人对待eculizumab输注相关的反应。一个参与者在每个部门经历了AE导致治疗中断。
COMMODORE 1研究的结果表明,crovalimab保持疾病控制在人们从目前批准补充抑制剂。crovalimab的数据支持一致的其概要,以及SC管理选择用药,如海军准将2研究。
基因泰克还提交了初步数据从海军准将的疾病负担研究,这表明,尽管目前C5抑制剂治疗,PNH患者继续体验巨大的疾病负担,这些都可以转化为降低生活质量,和相当大的成本。这些数据表明,PNH患者可能受益于选择治疗方案。
全球第三阶段PNH COMMODORE 1和2的数据研究将提交给世界各地的监管机构。
关于Crovalimab
Crovalimab是一个临床实验的,小说anti-C5回收单克隆抗体用来阻断补体系统,先天免疫系统的重要组成部分,作为人体的抗感染的第一道防线。Crovalimab,这是由义制药株式会社、有限公司已设计解决complement-mediated疾病患者的医疗需求,包括提供一个潜在的患者服药的选择。
Crovalimab通过绑定C5,阻止补体级联的最后一步,也是血液循环,使快速和持续补充抑制。Crovalimab回收特性也使低剂量SC政府每四个星期。此外,crovalimab绑定到一个不同的C5从目前的治疗结合位点,这有可能为人们提供一种治疗选择与特定的C5基因突变,不应对目前的疗法。也被评估在非典型溶血性尿毒症综合征,镰状细胞病和其他complement-mediated疾病。
关于COMMODORE研究1和2
COMMODORE 2研究第三阶段,评估的有效性和安全性随机、开放研究crovalimab和eculizumab患有阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)没有以前C5抑制剂治疗。研究中的204名成年人被随机分配在2:1的比例,是治疗皮下(SC) crovalimab每4周或静脉注射(IV) eculizumab每两周。六个参与者不到18岁被包含在一个非随机性的手臂,是治疗SC crovalimab每四个星期。
COMMODORE 1研究第三阶段,随机、开放研究评估的安全crovalimab PNH患者从目前批准C5抑制剂。研究包括89人(18岁以上)目前eculizumab对待,1:1的比例随机治疗SC crovalimab每4周或IV eculizumab每两周。在非随机性的手臂,研究还包括儿科(< 18岁)目前eculizumab对待,人们目前ravulizumab对待,人们目前治疗药物剂量的eculizumab(高于PNH的批准剂量:超过900毫克剂量和/或更频繁)每两周,与已知的C5基因的突变或人不应对目前的疗法。
