Thryv疗法。今天宣布的积极成果波1概念证明临床研究评估lqt - 1213为患者减少QTcF dofetilide-induced长QT。lqt - 1213是一种强有力的和选择性血清糖皮质激素诱导激酶抑制剂1 (SGK-1),这是延长与高职院校学前教育专业。
长QT综合征或LQTS,是心脏的电气系统的紊乱导致心脏下方的腔室收缩和释放太慢。LQTS可以是先天性或获得。先天性LQTS的罕见的孤儿疾病是一组人慢性病史延长间隔的高职院校学前教育专业(通常超过480毫秒),导致风险增加的带条de同构,致命的心律失常,引起心源性猝死。长QT可能发展从政府获得块电气通路的治疗心脏,导致类似机械的延长QT和心脏性猝死的风险。
在第一波的研究中,意味着减少QT从基线(测量QTcF)显著开始两个小时的时间点在四天的lqt - 1213剂量。预定义的子集的个人经历更大的QTcF dofetilide-induced延长,个人对待lqt - 1213实现更健壮,临床上有意义的减排QT符合科学证据LQTS SGK-1激活。lqt - 1213是耐受性良好,没有严重不良事件或治疗相关研究中止。没有QTcF over-shortening研究中观察到。没有观察心电图的变化形态、心率、血压。该公司计划提供完整的数据从研究在即将到来的科学会议。
“在过去的几年里,我们的研究继续验证SGK-1在罕见的心律失常的致病作用。我们现在有第一个人类福利的证据定位这个激酶激活,减少长期高职院校学前教育专业”的评论菲利普•塞奇医学博士,首席医疗官Thryv疗法。“有了这个最初的安全性和有效性的数据,临床试验可以开始在先天性长QT综合症患者类型2和3,慢性和延长会导致致命性室性心律失常等实质性的高职院校学前教育专业”。
dofetilide-induced长QT的临床前研究或实验利用干细胞患有先天性长QT综合征2型和3型,lqt - 1213可重复和adp和显著减少了高职院校学前教育专业,在某些情况下,完全纠正致病延长over-shortening的没有任何实例。
血清和糖皮质激素调节激酶(SGK)活动是调节在特定的诱导多功能干细胞心肌细胞源于长QT综合症,”评论环球游达斯医学博士,博士,主要Thryv疗法的科学和医学顾问。心中“激活SGK-1显著增加晚期钠电流优先导致动作电位持续时间的延长和增加倾向发展心律失常。这一最新数据构建进一步对我们理解潜在的SGK-1抑制为患者提供一个新的选项长QT综合症”。
第一波研究的第二部分目前招收一小批先天性长QT综合症患者类型2和3。该公司预计完成第一部分的结果本研究在未来几周和讨论注册之路与美国FDA在2024年初。关键研究先天性长QT综合征患者预计在2024年开始。
“我女儿的旅程长QT综合征类型3戛然而止,不幸的是在2022年10月。岛屿有一种咄咄逼人的QT间期延长,尽管多个干预,冲击从她去纤颤器,和未经批准的药物,她是一个快乐的女孩感动很多的生活。我除了高兴知道帮助在路上,我知道她会太,”评论大卫·赫顿的英国埋葬。大卫是一个团队的创始人和受托人1 c,一个慈善机构,致力于筹集资金帮助父母和家庭医疗保健成本。大卫的女儿,伊斯拉,6个半岁时去世了。她出生时被诊断出患有3型长QT综合征。
波1交叉研究的第一部分包括23(23)试验受试者接受高剂量dofetilide,这和延长高职院校学前教育专业敏锐地模仿先天性长QT综合征。两个为期八天的临床研究期间个人收到dofetilide剂量和安慰剂或三个剂量的增加lqt - 1213在交叉设计。分析进行严格的高职院校学前教育专业天4、6、8。四天,变化研究参与者的高职院校学前教育专业6和8个比较自己的安慰剂时期在整个研究过程中。
部分的两个波1临床研究目前招收一个小群人证实先天性长QT综合症基因2型和3型。本研究将提供信息安全的lqt - 1213之前启动的先天性LQTS患者的临床研究。更多关于波1(1和2部分)可以被发现在这里。